Insertar, invertir o eliminar secuencias largas de ADN en posiciones específicas del genoma de bacterias es posible gracias a una nueva herramienta que utiliza los llamados ‘puentes de ARN’. Esta estrategia ofrece un corta-pega más eficiente, en comparación con los métodos actuales. Sin embargo, aún no se ha demostrado que el sistema funcione en células humanas.
Un tratamiento experimental ha conseguido optimizar la agudeza visual y la calidad de vida en pacientes con amaurosis congénita de Leber, que causa una severa pérdida visual tras el nacimiento. Por primera vez, la tecnología CRISPR se ha usado para la edición de genes en vivo, es decir, dentro del cuerpo humano.
Una nueva técnica para insertar genes en un “puerto seguro” del genoma podría complementar la edición genética con CRISPR Cas9. El método se llama PRINT y ha sido desarrollado por un equipo de la Universidad de California en Berkeley.
Investigadores del Cima Universidad de Navarra y de la Universidad de Cambridge han descrito por primera vez unos mecanismos específicos de este tumor sanguíneo que impiden el desarrollo de células sanas y favorecen su evolución. El hallazgo abre nuevas vías para el desarrollo de tratamientos contra esta patología, de la que se prevé que haya 6.400 nuevos casos en España en 2023.
Científicos de la biotecnológica estadounidense eGenesis han modificado genomas porcinos para eliminar genes codificantes de antígenos, añadir transgenes humanos e inactivar virus endógenos, con el objetivo de crear riñones humanizados. Una vez trasplantados a macacos, han logrado aumentar su supervivencia, e incluso uno de los ejemplares vivió 758 días.
Investigadores de Reino Unido han demostrado que la modificación de genes ANP32 en aves de corral genera resistencia frente a la gripe aviar. Aun así, se necesitarán más estudios para garantizar que esta edición genética no afecte a la salud de los animales y elimine la posibilidad de evolución del virus.
Mediante el uso de minimodelos del cerebro humano, la bioinformática y la inteligencia artificial, investigadores austriacos y suizos han desarrollado un sistema para identificar los tipos de células vulnerables y las redes de regulación génica que pueden estar detrás de los trastornos del espectro autista.
El investigador español Miguel A. Esteban y sus colegas del Instituto de Biomedicina y Salud de Guangzhou, en China, han logrado por primera vez cultivar un órgano sólido humanizado dentro de otra especie. Para lograrlo, han utilizado células madre pluripotentes y edición genética CRISPR Cas9. Los riñones resultantes son estructuralmente normales y están compuestos por entre un 50 % y un 60 % de células humanas.
La Comisión Europea ha propuesto esta semana regular las nuevas técnicas de edición del genoma de las plantas. Estos métodos son distintos de los organismos genéticamente modificados (OGM) y permiten generar cultivos más resistentes al cambio climático, a enfermedades y plagas.
Esta doctora en Biología Molecular está al frente de Integra Therapeutics, una empresa que ha fusionado en su plataforma FiCAT el poder de la tecnología CRISPR Cas9 y las proteínas transposasas para solucionar las limitaciones actuales de las terapias genéticas. La tecnología, que se está probando ahora en células de pacientes y modelos de ratón, podría empezar a ensayarse en humanos en 2026.
