El Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge ha firmado un acuerdo de licencia con la empresa biotecnológica catalana Minoryx de una patente para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, una enfermedad rara neurodegenerativa muy grave contra la cual no existe ningún tratamiento.
El grupo de Enfermedades Neurometabólicas del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (Idibell), liderado por la investigadora Aurora Pujol, ha desarrollado un modelo animal para estudiar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X, una enfermedad rara neurodegenerativa muy grave contra la cual no existe ningún tratamiento.
Los estudios realizados con este modelo han demostrado que el fármaco de reposicionamiento, patentado por la Oficina de Transferencia de Tecnología del Idibell, puede ser efectivo contra la patología.
La licencia a Minoryx representa una oportunidad no sólo de hacer llegar esta invención en el mercado y los pacientes, sino también de iniciar una colaboración de confianza entre la empresa y el centro en el desarrollo de nuevas soluciones para la mejora de la calidad de vida de los enfermos con adrenoleucodistrofia.
El fármaco ha obtenido buenos resultados en experimentos realizados en animales. Aún así, todavía harán falta más estudios antes de que el producto pueda ser aplicado en afectados de adrenoleucodistrofia ligada a X. En este sentido, la firma del contrato de licencia con Minoryx supone un paso importante para que el fármaco pueda utilizarse con este fin.
El desarrollo de la patente transferida a Minoryx ha sido posible gracias al apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad, del Instituto de Salud Carlos III y de los fondos europeos para el desarrollo regional (FEDER). También ha colaborado la Fundación ELA que tiene una pequeña participación en el patente.
Enfermedad hereditaria
La adrenoleucodistrofia ligada a X es una enfermedad hereditaria que destruye la mielina (la sustancia blanca que recubre los nervios) del sistema nervioso central o periférico y produce alteraciones hormonales. Los pacientes afectados presentan una mutación genética que les impide degradar correctamente los ácidos grasos de cadena muy larga dentro de las células. Esto provoca la acumulación de este tipo de grasa en el plasma y en los tejidos, especialmente en el cerebro y en la glándula suprarrenal, causando daños irreversibles.
La enfermedad es poco frecuente y afecta sólo a individuos de sexo masculino, aunque las mujeres portadoras también pueden manifestar algunos síntomas. Su incidencia es de un caso por cada 17.000 hombres. Es el tipo más frecuente de leucodistrofia y el principal desorden del peroxisoma (parte de la célula encargada de eliminar productos tóxicos).
El fármaco actúa sobre el receptor nuclear PPAR-gamma y, en menor medida, PPAR-alfa, proteínas que regulan el almacenamiento de ácidos grasos y el metabolismo de la glucosa, además de favorecer la proliferación de peroxisomas en las células.
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Bioingenieros de la Universidad de Pensilvania, en EE UU, han desarrollado un método basado en ARNm para tratar esta afección, que surge en el embarazo y se caracteriza por hipertensión materna y restricción del flujo sanguíneo al feto. El tratamiento ha sido probado con éxito en ratones hembra.
