Un equipo científico de EE UU ha logrado imitar los mecanismos naturales que regulan la expresión de genes, utilizando secuencias de ADN diseñadas con inteligencia artificial. Este avance promete superar uno de los mayores obstáculos en las terapias génicas: la activación precisa de genes sin afectar a otros tejidos.
Tras el reciente fallecimiento de Sammy Basso, el enfermo de progeria más longevo, el investigador Ignacio Benedicto, del CIB-CSIC, explica las causas y tratamientos de esta enfermedad rara que provoca un envejecimiento extremadamente acelerado.
Cinco niños nacidos con sordera hereditaria causada por mutaciones en el gen OTOF, conocida como DFNB9, han recuperado la capacidad auditiva en ambos oídos. Los pacientes comenzaron a reconocer la procedencia de los sonidos y mejoraron la percepción del habla en entornos ruidosos. Los investigadores de este estudio clínico, realizado en Shanghai (China), esperan ampliar el trabajo a escala internacional.
Investigadores estadounidenses van a evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección de terapia génica en primates no humanos que podría lograr que el organismo produjera su propio tratamiento antirretroviral de forma permanente. Se evitaría así la necesidad de medicación crónica que hoy tienen los 38,4 millones de personas que viven en el mundo con el virus causante del sida.
Eva Bermejo es la nueva directora del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, que estudia la frecuencia, distribución, origen y progresión de este tipo de patologías. “El sufrimiento de los pacientes es tremendo, así que todos los esfuerzos que hagamos son pocos”, afirma.
El primer CAR-T desarrollado íntegramente en Europa ha sido autorizado para su uso en pacientes al haber demostrado su seguridad y eficacia en un ensayo clínico. Esta terapia avanzada de fabricación no industrial permitirá tratar la leucemia linfoblástica aguda resistente a tratamientos convencionales que hasta ahora no tenían más opciones terapéuticas.
Un equipo de la Universidad de Granada ha demostrado la capacidad de la toxina bacteriana LdrB para matar células cancerosas de colon, cérvix y mama mediante terapia génica. Aunque la capacidad antitumoral de este componente aún no se ha probado en personas, la prueba de concepto muestra una técnica prometedora para su posterior aplicación en humanos.
La revista Science ha elegido las investigaciones más importantes de los últimos doce meses. Las técnicas de secuenciación de ARN, el hallazgo de un gigantesco cráter en Groenlandia y los restos de un probable cruce entre neandertal y denisovano encabezan la lista. También tiene un puesto destacado el trabajo que están haciendo algunas instituciones para acabar con el sexismo en la ciencia.
