El tratamiento desarrollado por un equipo de varias instituciones españolas consiste en extraer células madre del propio paciente, corregir su defecto genético con un vector lentiviral y reintroducirlas en su organismo. Este procedimiento elimina por completo la necesidad de quimioterapia. La empresa Rocket Pharmaceuticals lidera ahora un ensayo global para validar la terapia en EE UU, Reino Unido y España.
Insertar, invertir o eliminar secuencias largas de ADN en posiciones específicas del genoma de bacterias es posible gracias a una nueva herramienta que utiliza los llamados ‘puentes de ARN’. Esta estrategia ofrece un corta-pega más eficiente, en comparación con los métodos actuales. Sin embargo, aún no se ha demostrado que el sistema funcione en células humanas.
Un tratamiento experimental ha conseguido optimizar la agudeza visual y la calidad de vida en pacientes con amaurosis congénita de Leber, que causa una severa pérdida visual tras el nacimiento. Por primera vez, la tecnología CRISPR se ha usado para la edición de genes en vivo, es decir, dentro del cuerpo humano.
Una nueva técnica para insertar genes en un “puerto seguro” del genoma podría complementar la edición genética con CRISPR Cas9. El método se llama PRINT y ha sido desarrollado por un equipo de la Universidad de California en Berkeley.
Científicos de la biotecnológica estadounidense eGenesis han modificado genomas porcinos para eliminar genes codificantes de antígenos, añadir transgenes humanos e inactivar virus endógenos, con el objetivo de crear riñones humanizados. Una vez trasplantados a macacos, han logrado aumentar su supervivencia, e incluso uno de los ejemplares vivió 758 días.
Investigadores de Reino Unido han demostrado que la modificación de genes ANP32 en aves de corral genera resistencia frente a la gripe aviar. Aun así, se necesitarán más estudios para garantizar que esta edición genética no afecte a la salud de los animales y elimine la posibilidad de evolución del virus.
El investigador español Miguel A. Esteban y sus colegas del Instituto de Biomedicina y Salud de Guangzhou, en China, han logrado por primera vez cultivar un órgano sólido humanizado dentro de otra especie. Para lograrlo, han utilizado células madre pluripotentes y edición genética CRISPR Cas9. Los riñones resultantes son estructuralmente normales y están compuestos por entre un 50 % y un 60 % de células humanas.
Investigadores de EE UU han creado vectores sintéticos similares a virus capaces de introducirse en células humanas para realizar tareas específicas, como la edición de genes. Estos nanomateriales podrían ser candidatos prometedores para tratar enfermedades raras y cáncer, así como en medicina personalizada, según los autores.
Esta doctora en Biología Molecular está al frente de Integra Therapeutics, una empresa que ha fusionado en su plataforma FiCAT el poder de la tecnología CRISPR Cas9 y las proteínas transposasas para solucionar las limitaciones actuales de las terapias genéticas. La tecnología, que se está probando ahora en células de pacientes y modelos de ratón, podría empezar a ensayarse en humanos en 2026.
Este biólogo y su equipo trabajan para desvelar la estructura de las distintas tijeras moleculares y así afinar la edición genética. Es también cofundador de TwelveBIO, una spin off de la Universidad de Copenhague, creada con el objetivo de mejorar el diagnóstico y el tratamiento con herramientas CRISPR, que acaba de ser adquirida por una empresa estadounidense.
