Este tumor pediátrico poco frecuente tiene una alta tasa de recaída con los tratamientos convencionales. Según los autores del estudio publicado en Nature Medicine, se trata de la remisión más prolongada registrada hasta la fecha de un paciente con cáncer tratado con terapia celular CAR-T.
Una paciente con neuroblastoma ha logrado más de 18 años de remisión sin necesidad de tratamientos adicionales tras recibir terapia con células CAR-T. Se trata del caso con mayor tiempo de remisión registrado hasta la fecha para este tipo de tratamiento, según señalan los autores de un estudio publicado en Nature Medicine.
La terapia CAR-T consiste en modificar células T del sistema inmunitario para que puedan reconocer y eliminar células cancerosas. Aunque ha demostrado ser eficaz en algunos tipos de cáncer en la sangre, como la leucemia y el linfoma, su efectividad en tumores sólidos ha sido más limitada. El neuroblastoma es un cáncer pediátrico poco frecuente con una alta tasa de recaída con los tratamientos convencionales.
El hallazgo se basa en el seguimiento de un ensayo clínico de fase 1 realizado entre 2004 y 2009 en el Baylor College of Medicine (EE UU), en el que se administró una terapia CAR-T dirigida contra la proteína GD2, altamente expresada en el neuroblastoma.
Helen Heslop, experta en terapia celular y genética del cáncer, y su equipo trataron a 19 niños con neuroblastoma. De ellos, 11 tenían enfermedad activa en el momento de la terapia. Aunque el estudio determinó que el tratamiento era seguro, 12 pacientes fallecieron entre 2 meses y 7 años después debido a recaídas. De los 7 supervivientes, 5 continuaron en seguimiento durante al menos 13 años.
Una de estas pacientes ha permanecido más de 18 años en remisión sin recibir ningún otro tratamiento contra el cáncer y ha dado a luz a dos hijos sanos. Además, los investigadores detectaron que las células CAR-T persistieron durante al menos 5 años en 5 de los pacientes tratados, incluida la paciente con la remisión prolongada.
Los autores del estudio destacan que los tipos de CAR-T utilizados en este ensayo carecían de elementos de diseño presentes en las versiones modernas, como moléculas coestimuladoras.También indican que los pacientes con menor carga tumoral en el momento del tratamiento podrían beneficiarse más.
Estos hallazgos indican que la terapia CAR-T podría proporcionar beneficios a largo plazo en tumores sólidos y aportar información valiosa sobre su comportamiento biológico.
Referencia:
Che-Hsing Li et al."Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma". Nature Medicine (2025).
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