En 2008, un equipo español demostró la actividad del péptido GSE24-2 frente a una enfermedad rara infantil que provoca degeneración celular. Ahora, la empresa Advanced Medical Projects, en colaboración con la Universidad de California, ha lanzado una línea cosmética antiedad con esa misma molécula. Los beneficios obtenidos financiarán el desarrollo de fármacos contra dolencias relacionadas con el envejecimiento acelerado.
La empresa biotecnológica Advanced Medical Projects ha lanzado una línea cosmética antiedad cuyos efectos irán más allá de la piel. Los beneficios que genere permitirán desarrollar fármacos contra la disqueratosis, una enfermedad rara infantil. Ambos productos, las cremas y los futuros medicamentos, tienen en común una misma molécula: el péptido GSE24-2.
El GSE24-2 fue descubierto por el equipo de Rosario Perona, profesora de investigación del Instituto de Investigaciones Biomédicas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). Su trabajo, que se publicó en la revista Blood en 2008, demostraba la actividad de la molécula para frenar el envejecimiento celular causado por la disqueratosis congénita. El desarrollo tecnológico de la patente se financió con la ayuda de los programas Cartera Tecnológica e InnoCash 2009 de Genoma España.
La lectura del artículo le cambió la vida a Antonio Molina, un biólogo molecular que decidió crear una empresa que explotara la patente del CSIC con un doble sentido, el cosmético y el farmacológico. “En realidad, la idea de lanzar la línea cosmética surgió de la necesidad de obtener fondos para el desarrollo de un fármaco contra la disqueratosis y otras enfermedades congénitas relacionadas con el envejecimiento celular acelerado”, señala Molina a SINC.
La disqueratosis congénita está causada por un funcionamiento defectuoso de una enzima, la telomerasa, encargada de la regeneración celular. Esto se traduce en un envejecimiento prematuro y progresiva pérdida de función de tejidos como la médula ósea y la piel.
20 millones para desarrollar el fármaco
El descubrimiento del GS24-2, que tiene su origen en las propias células humanas, ha abierto una vía a la esperanza para la cura de la disqueratosis, “una enfermedad mortal de la que solo se han diagnosticado 30 casos en España y para la que no existe ningún tratamiento hoy en día”, señala Perona, que también trabaja como asesora científica de Advanced Medical Projects.
El GS24-2 es un fragmento de la proteína disquerina, que forma parte del complejo telomerasa. “El fragmento identificado es pequeño pero esencial, ya que por sí solo es capaz de restaurar la actividad de la telomerasa”, añade.
Según Molina, el desarrollo de un fármaco contra la disqueratosis supondrá a su compañía una inversión de unos 20 millones de euros. Alrededor del 20% de la financiación esperan obtenerla de su línea cosmética de alta gama GSE24-2, desarrollada en colaboración con la Universidad de California. Los ensayos de los productos, realizados en esta universidad con 155 mujeres y 45 hombres, han dado “excelentes resultados” como agente antienvejecimiento también en cosmética, subraya Molina. La línea ha sido lanzada recientemente en EE UU y en España.
Para completar la financiación, Molina está en negociaciones avanzadas con fondos de capital riesgo de Estados Unidos especializados en enfermedades raras. También hay un fondo español del sector de la biotecnología interesado en invertir.
Medicamento huérfano
Advanced Medical Projects, con sede en el Parque Tecnológico de Alcalá de Henares, ya ha solicitado para el péptido GSE24-2 el estatus de ‘medicamento huérfano’ para tratar la disqueratosis congénita, tanto a la Agencia Europea del Medicamento como a su homóloga estadounidense (FDA). “El proceso para iniciar los ensayos clínicos con enfermedades raras es mucho más breve y barato que con otro tipo de enfermedades, ya que no hay competencia con otros medicamentos”, explica Molina. Así que esperan poder iniciar los ensayos con humanos en un plazo aproximado de un año.
Molina y su equipo también van a pedir una extensión de la autorización que les permita utilizar el mismo péptido para tratar otras enfermedades raras infantiles en las que hay alteración de la actividad de la telomerasa, como es el caso de la anemia aplásica. En esta enfermedad, la médula ósea produce insuficiente cantidad de células hematopoyéticas, señala. “Las células de los niños con anemia aplásica no son capaces de duplicar el ADN y nuestro péptido ha demostrado que induce la recuperación del ADN”, dice el responsable de la compañía.
Según Rosario Perona, otra vía que ya está en fase de laboratorio con resultados esperanzadores es la posible actividad del péptido en tratamientos contra la fibrosis pulmonar idiopática, en la que también se producen defectos en la actividad de la telomerasa. Esta investigación la están realizando de forma conjunta con el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL).
Los efectos beneficiosos del péptido podrían extenderse contra otra enfermedad rara infantil, la ataxia telangiectasia, en la que muchos tejidos, sobre todo los del sistema nervioso, tienen problemas para desarrollarse y se producen roturas en el ADN que no se pueden reparar por la ausencia de un gen. “El GSE24-2 ayudaría a restituir los telómeros y, por tanto, aumentaría la capacidad de las células de dividirse”, explica Perona.
Los telómeros son estructuras que protegen los extremos de los cromosomas. Con cada división de la célula se acortan y reducen hasta que ya no pueden desempeñar su función, por lo que la célula deja de dividirse y envejece o muere. “La telomerasa frena este efecto y reconstruye los telómeros”, explica la profesora de investigación Rosario Perona, que lideró el descubrimiento del péptido GSE24-2.
La potencia de esta molécula como protectora de la actividad de la telomerasa está dando resultados asombrosos en el tratamiento de enfermedades raras infantiles relacionadas con el acortamiento de los telómeros como la disqueratosis congénita y la anemia aplásica.
Los telómeros son secuencias de ADN no codificante que se encuentran en el extremo de los cromosomas. Su función principal es proteger la estabilidad estructural de los cromosomas. En una imagen gráfica, se ha comparado a los telómeros con el canutillo de plástico que protege los extremos de los cordones de zapatos. Cada vez que se divide una célula, los telómeros se van acortando. Es ahí donde entra en juego la telomerasa, la enzima encargada de repararlos.
En condiciones normales, las células se pueden llegar a dividir entre cincuenta y setenta veces. En cada una de ellas los telómeros se acortan progresivamente y la telomerasa los repara cada vez hasta que las células ya no pueden dividirse más.
Se ha visto en modelos animales que cuando falta la actividad de la telomerasa, las células no crecen adecuadamente, lo que da pie al envejecimiento prematuro. Al contrario, cuando la telomerasa está demasiado alta o activa, las células no envejecen y se dividen más allá de lo normal, lo que favorece la aparición de tumores.
Esta actuación, que proporciona un innovador visualizador de imágenes, forma parte de las labores de asesoramiento experto científico-técnico en la gestión de la emergencia y la recuperación de las zonas afectadas por la DANA que presta el CSIC.
Las herramientas de código abierto están transformando el manejo de la esta enfermedad metabólica, a través de páncreas artificiales que permiten un control automatizado y personalizado de la glucosa. Este avance no solo mejora la calidad de vida de las personas con diabetes, sino que también abre el camino hacia tecnologías de salud accesibles y colaborativas.
