La unidad de ensayos clínicos para niños con cáncer triplica su actividad en dos años

Según los últimos datos del Registro Nacional de Tumores, en general, y gracias a diferentes modalidades de tratamientos, el 78% de los pacientes con cáncer infantil se cura. Sin embargo, sigue siendo un número elevado el de los pacientes que fallecen. El índice de supervivencia de los pacientes con neuroblastomas o sarcomas en estadios avanzados y algunos tipos de tumores cerebrales o leucemias es inferior al 40%.

Para investigar los casos menos frecuentes, el Hospital Universitario Niño Jesús y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) crearon hace dos años la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Clínicos Pediátricos CNIO-HNJS. Coordinada por el doctor Lucas Moreno, facilita el acceso a más alternativas terapéuticas dentro de un ensayo clínico, sin necesidad de realizar un desplazamiento por parte de las familias fuera de España.

“Hace dos años no teníamos un ensayo clínico para las leucemias que recaían, ni para los neuroblastomas, ni para muchos tipos de sarcomas, y ahora es un camino en el que estamos mejorando. Siempre queremos tener una cartera de ensayos clínicos que cubran los máximos cánceres posibles pero es un camino en el que hemos avanzado mucho”, ha indicado Moreno.

Durante la II Jornada Hospitalaria sobre Medicina Translacional y Ensayos Clínicos, celebrada el pasado 24 de febrero en el Hospital Niño Jesús, Moreno presentó los resultados obtenidos desde el inicio de actividad de la Unidad. En dos años de vida, han pasado de 9 a 25 ensayos clínicos abiertos, ampliando la posibilidad de acceder a tratamientos experimentales para la mayoría de los cánceres infantiles.

“También hemos conseguido que los medicamentos que van llegando puedan probarse lo antes posible en los niños. Antes, cuando los medicamentos se empezaban a probar en adultos, tardaban más de diez años en llegar a probarse en niños. Ahora, esos ensayos clínicos se hacen antes y, además a gracias a unidades como esta y a otras en Europa, esos ensayos están llegando a España”, ha anunciado Moreno.

Dentro de la unidad, entre los principales cánceres en pediatría, hay ensayos específicos para la leucemia linfoblástica, mieloblástica y el neuroblastoma. Además, hay ensayos genéricos a los que pueden acceder pacientes con cualquier tipo de tumor sólido –exceptuando los cerebrales– y otros para pacientes con determinadas mutaciones genéticas, con independencia de la patología que padezcan.

En un último grupo se encuentran otros tratamientos experimentales para cánceres menos frecuentes, como la leucemia mieloide crónica, LHH (Linfohistiocitosis hemofagocítica), o muy raros, como el tumor de GIST, entre otros.

Durante el año 2015 se espera poder ampliar esta cartera de ensayos iniciando otros cinco nuevos ensayos clínicos, dedicados especialmente al osteosarcoma, al sarcoma de Ewing y a los tumores cerebrales.

La cooperación internacional, clave en el proceso

La apertura y consolidación de las relaciones con las entidades científicas europeas que coordinan la investigación en el cáncer infantil ha sido clave en este crecimiento. “El trabajo realizado, al ser uno de los hospitales que más pacientes ha reclutado para varios ensayos a nivel internacional, y la colaboración mostrada para promocionar la apertura de nuevos trabajos, ha convertido a la unidad en referencia también a la hora de consultar el diseño y las estrategias de próximos proyectos internacionales”, ha señalado Luis Madero, jefe del Servicio de Oncohematología del Hospital Infantil Niño Jesús y Presidente de la Fundación de la Asociación Española de Pediatría (AEP), durante la jornada.

En dos años de vida, la unidad ha dado acceso a nuevos tratamientos a niños y adolescentes con cánceres avanzados en todo el territorio español. Además, se han abierto cuatro ensayos Fase I first-in-child (que se realizan por primera vez en pacientes pedátricos) y tienen previsto abrir cinco ensayos más en 2015.

Por eso, uno de los objetivos de la unidad para los próximos tres años es ampliar y consolidar la Unidad de Ensayos Clínicos Pediátricos Fase I/II con más ensayos first-in-child, y lograr una variedad que permita tratar a la mayoría de los niños y adolescentes con cánceres refractarios y de alto riesgo, así como ofrecer acceso a nuevos fármacos y terapias a los pacientes de todo el territorio nacional.

Según el doctor Moreno, “se prestará una atención especial en aumentar los ensayos clínicos académicos donde se incorporen la biología tumoral y la medicina personalizada en oncología pedátrica”.

De esta forma, la investigación de onco-hematología pediátrica sí podrá seguir la línea de adultos en cuanto a la aplicación de la medicina personalizada, “con menos toxicidad, mayor precisión a la hora de adaptar los tratamientos de forma individualizada y con tratamientos desarrollados teniendo en cuenta la biología del tumor, el funcionamiento del sistema inmunológico y otros nuevos factores determinantes en la aparición y reacción de las células cancerígenas”.

“Ante tantos objetivos ambiciosos y complejos –añade Madero– es necesario unirse a la estrategias europeas e internacionales, y fomentar la colaboración entre todos los agentes de diferentes sectores que en España trabajan para reforzar el desarrollo de nuevos avances en la investigación del cáncer infantil”.

Los datos del cáncer pediátrico

Según la base de datos del Registro Español de Tumores Infantiles (RNTI-SEHOP), se produce un nuevo caso de cáncer por cada 7.000 niños menores de 15 años y 1.000 nuevos casos de cáncer al año en niños de entre 0 y 14 años. Es la primera causa de muerte infantil por enfermedad en los países desarrollados tras el primer año de vida, y ocasiona el 25% de las muertes en niños de entre 1 y 14 años y el 12-14% de las muertes de adolescentes de entre 15 y 19 años.

A pesar de que en 1990, uno de cada mil adultos jóvenes sobrevivían al cáncer infantil y que ahora son uno de cada 600 los que sobreviven, los investigadores coinciden en que se necesitan nuevos fármacos para combatirlo.

Esta supervivencia se debe, según los doctores, a los ensayos colaborativos internacionales. Sin embargo, los supervivientes siguen padeciendo muchas toxicidades a largo plazo, y hay una necesidad urgente de introducir tratamientos moleculares en la primera línea de tratamiento.

Los científicos defienden que la investigación pediátrica es más necesaria que nunca porque “más del 20% de la población europea tiene menos de 18 años". Según los expertos, "no deben ser considerados adultos pequeños; lo que funciona para los adultos puede no funcionar para los niños". Además, es necesario un cambio en la visión ética: “Los niños deben ser protegidos a través de los ensayos clínicos, no de ellos”, ha explicado Ana Herradón, responsable del Grupo de Monitorización de Ensayos Clínicos de Brystol-Myers Squibb, que acudió al acto de presentación.

Según Herradón, los retos en investigación pediátrica pasan por dos grandes dificultades: la heterogeneidad de la población pediátrica –hay tanto neonatos como bebés, niños y adolescentes– y el diseño del protocolo.

En este último, se tienen que tener en cuenta aspectos como las consideraciones éticas de riesgo-beneficio, que sea válido científicamente a la vez que poco complejo, que las pruebas se minimicen al máximo –y que sean no invasivas–, que se establezca un acuerdo en cuanto a las cantidades de muestras de sangre y se decida sobre la elección del uso del placebo.

Herradón considera que los ensayos pediátricos necesitan de la colaboración por parte de centros, industria, asociaciones, padres y pacientes para poder ser llevados a cabo con éxito.

“Una de las cosas más importantes para nosotros es estar con los padres de los pacientes y uno de esos ejemplos son jornadas como estas”, ha indicado Moreno. “Los padres quieren tener la oportunidad de poder participar en más ensayos clínicos; que no tengan que irse fuera. Nosotros trabajamos con las familias para poder dar un mejor acceso a esos ensayos” ha concluido.