Un estudio de estudio de la Universidad de Barcelona y el Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge describe la capacidad de un inhibidor de la enzima PI3-quinasa para combatir la osificación heterotópica y la fibrodisplasia osificante progresiva en modelos preclínicos en ratones. Estos resultados podrían tener un impacto en el tratamiento de los pacientes de estas dos enfermedades.
Investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) y de la Universidad de Barcelona (UB) han descrito la capacidad de un inhibidor de la PI3Kα (BYL719) de bloquear la formación ectópica de hueso en ratones, y que podría permitir mejorar el tratamiento de dos patologías: la osificación heterotópica y la fibrodisplasiaosificante progresiva (FOP, una enfermedad ósea minoritaria). El estudio ha sido liderado por Francesc Ventura, jefe del grupo de Señalización Celular y Biología del Hueso.
La osificación heterotópica (OH) consiste en la aparición de osificaciones en lugares inapropiados (formación ectópica), como por ejemplo los tendones, músculos y tejido conectivo. Para esta patología existen factores de riesgo como la inmovilidad prolongada, lesiones de columna, quemaduras, operaciones de cadera y traumas musculares. "A pesar de saber ésto todavía no tenemos un conocimiento completo de las causas y el tratamiento más adecuado para la enfermedad", comenta Ventura.
Por otra parte, la FOP es una enfermedad minoritaria, muy parecida a la OH pero que tiene su origen en una mutación genética. Los pacientes de FOP presentan mutaciones en el gen que codifica para un receptor de factores de crecimiento óseo (BMPs), el ACVR1. La enfermedad se induce paulatinamente con episodios de inflamación que acaban resultando en la formación progresiva de hueso en músculos, tendones y ligamentos. Estas osificaciones reducen mucho la movilidad y la esperanza de vida de los afectados. Actualmente no hay tratamiento para esta enfermedad.
"Lo que hemos observado en este estudio es que, en células madre en cultivo y en modelos preclínicos de la enfermedad, el inhibidor BYL719 impide la formación ectópica de hueso inducida por las mutaciones de ACVR1", asegura el investigador.
El inhibidor BYL719 fue aprobado por la FDA el pasado mes de mayo para su utilización en pacientes de cáncer de mama metastásico. Por lo tanto, existe una gran cantidad de información sobre el uso de BYL719 en humanos. "En este estudio hemos demostrado que también puede tener un papel importante en la osificación y en el tratamiento de estas enfermedades óseas", añade Ventura.
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