“Es difícil motivar a las farmacéuticas e instituciones para financiar proyectos en cáncer infantil”

¿Qué prioridades tendrá la Unidad de Investigación Clínica para ensayos pediátricos que van a poner en marcha?

Vamos a dedicarnos en exclusiva a desarrollar nuevos ensayos clínicos, garantizando que se hagan con todo el tiempo y dedicación necesarios, y que los niños no corran ningún tipo de riesgos. A la vez, traeremos nuevos medicamentos que hasta ahora no habían estado disponibles en España en fases precoces de su desarrollo. Muchos de ellos se encontraban en Estados Unidos y otros países de Europa. Ahora Madrid podrá participar en el perfeccionamiento de estos fármacos junto con otros investigadores europeos.

¿Alguno de estos fármacos son creados o modificados en el CNIO?

Hay medicamentos que diseñan las compañías farmacéuticas y se prueban en ensayos clínicos pediátricos por primera vez, y otras terapias, como la celular, en las que los propios tratamientos se hacen en el hospital.

¿Cómo se evalúa su efectividad y qué fases deben pasar hasta ser viables?

Los medicamentos que consiguen sus objetivos en sus fases más precoces, las I y II que nosotros realizamos, avanzan hasta ensayos en fase III, donde se evalúa si estos tratamientos son mejores que el estándar.

¿Dónde se realizan esos ensayos de fase III? ¿Hay centros en España?

Conforme van avanzando las fases hay un mayor número de centros y hacen falta más pacientes. Los ensayos en fase I se hacen en unos diez centros en todo el mundo. En las siguientes fases se va ampliando a más hospitales, y más pacientes tienen acceso a los ensayos.

¿Qué ventajas tiene la colaboración entre el ámbito clínico y la investigación?

Es una nueva forma de trabajar en el cáncer pediátrico. En este caso dos centros unen sus fuerzas: el CNIO, que tiene mucha experiencia en desarrollar medicamentos para el cáncer en adultos y puntos fuertes en la investigación; y el hospital, que es una institución de referencia en patologías pediátricas y para muchos pacientes jóvenes con cáncer.

¿Qué diferencias existen entre los ensayos pediátricos y los aplicados a adultos?

En los niños hay particularidades que requieren aún más cuidado. La forma en que metabolizan los fármacos, su vulnerabilidad y el hecho de que sus padres deban firmar el consentimiento los distinguen de los que se hacen en adultos. En esto tenemos experiencia y hemos podido desarrollar soluciones. El reto más importante ahora es conseguir el acceso a nuevos medicamentos específicos para el cáncer infantil que nos parecen enormemente interesantes.

¿Es complejo el acceso?

Resulta difícil simplemente poder utilizar el medicamento. También es complicado motivar tanto a la industria farmacéutica como a las instituciones académicas o las ONG para que financien proyectos en cáncer pediátrico. Además, existen dificultades asociadas a la regulación, que hace que todo tenga que ser más detallado, pero para eso estamos preparados.

¿Se debe este menor interés de la industria farmacéutica y las instituciones a motivos económicos?

Sí, en general ha habido poco interés comercial en desarrollar los medicamentos para niños con enfermedades raras. Hay que ser conscientes de que diseñar fármacos concordes con la regulación europea y americana es un proceso enormemente costoso y que muchos productos finalmente no alcanzan el uso clínico. A pesar de todo, la industria farmacéutica en este momento colabora mucho más con los investigadores académicos.

¿El protocolo a seguir sería el mismo que para los ensayos en adultos?

Todos los ensayos clínicos se realizan con un protocolo que explica y detalla los procedimientos a seguir para suministrar el medicamento y recoger los datos. Además, hay unas particularidades pediátricas. Para asegurar el cumplimiento de estas especificaciones nosotros pertenecemos a un consorcio europeo de desarrollo de nuevos fármacos. Los niños tienen una manera distinta de metabolizar los fármacos, requieren distintas dosis, tienen distinta toxicidad, por lo que hay que adaptarlo a ellos.

¿Son entonces los ensayos pediátricos más laboriosos?

Sí. Como el cáncer pediátrico es una enfermedad infrecuente es necesario que muchos investigadores colaboremos para llevarlos a cabo, no se pueden hacer en un solo hospital. Estamos acostumbrados a trabajar conjuntamente pero hay que poner en marcha a mucha gente.

¿Por qué se desarrollan pocos ensayos pediátricos si son tan diferentes las dosis o las formas en que se administran los medicamentos a los niños?

Porque hasta el año 2006 no existía la obligación de averiguar la información necesaria para adaptar los fármacos a los más jóvenes. La mayoría de los diseños están destinados a adultos, que son la gran mayoría de los que van a recibir estos fármacos.

¿Ha perjudicado esta situación de alguna manera a los niños que padecen cáncer?

Esto hace que los oncólogos pediátricos no tengamos toda la información que desearíamos acerca de muchos de los medicamentos que utilizamos. No sabemos si la dosis es adecuada, si estamos dando menos, si está haciendo efecto, si está siendo más tóxico. Hay veces que no podemos utilizar los medicamentos que queremos porque un niño no puede tragar unas pastillas o porque tienen demasiados miligramos para él. Es el día a día de la oncología pediátrica, aunque con todos los medicamentos que se desarrollan ahora se está avanzando para solventar estos problemas.