La síntesis proteica podría ser una potencial diana terapéutica para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Esta es una de las conclusiones de un nuevo estudio, realizado en España, que muestra cómo este mecanismo participa en la degeneración del tipo de neuronas afectadas por la patología.
Las proteínas llamadas 'dedos de zinc', que existen de forma natural, son capaces de reconocer y unirse a secuencias especificas del ADN. Investigadores del Centro de Regulación Genómica han diseñado estructuras de este tipo que reconocen eficazmente las repeticiones de ADN características de la enfermedad de Huntington. El estudio aparece publicado esta semana en la web de la revista PNAS.
Investigadores del Centro de Biología Molecular “Severo Ochoa” (CSIC-UAM) y del Ciber de Enfermedades Neurodegenerativas confirman que los agregados proteicos de huntingtina mutada no producen un mal funcionamiento del sistema encargado de deshacerse de ellos. La enfermedad de Huntington (EH) es una patología neurodegenerativa hereditaria y devastadora que afecta a 1 de cada 10000 personas. En España se calcula que hay unas 5.000 personas afectadas y hasta 20.000 viven con la incertidumbre de haber podido heredar la mutación causante.