El grupo de investigación liderado porMarcela del Río y Fernando Larcher, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), ha colaborado con un equipo francés del INSERM para regenerar con éxito la piel humana a largo plazo en un modelo preclínico de ratón. Este logro podría ser una alternativa de intervención para grandes quemados.
El mérito del trabajo radica en haber conseguido a partir de células madre embrionarias humanas, la generación en el laboratorio de una población homogénea de queratinocitos, que son las células epiteliales de la piel, encargadas de generarla y mantenerla durante nuestra vida. De hecho, estos queratinocitos derivados de células madre embrionarias fueron capaces de regenerar con éxito piel humana a largo plazo en un modelo preclínico de ratón.
Este logro puede suponer una alternativa de intervención para todos los pacientes que sufren pérdidas de tejido cutáneo traumático (como por ejemplo los grandes quemados) y los afectados por enfermedades raras hereditarias de la piel como la epidermolisis bullosa o el síndrome de Kindler, en las cuales, por distintos motivos, los pacientes con el tiempo desarrollan un agotamiento/depleción de sus células madre epidérmicas.
Esta estrategia es susceptible de emplear células madre pluripotentes inducidas (IPS) derivadas del propio paciente (autólogas). De este modo, se evitaría cualquier posibilidad de rechazo inmunológico.
Estrategias terapéuticas para las enfermedades raras de la piel
El Grupo CIEMAT-CIBERER liderado por la doctora Marcela del Río lleva líneas de investigación en el campo de las enfermedades raras de la piel tanto de carácter básico como traslacional, es decir, orientadas a aspectos clínicos de estas patologías, invalidantes en su gran mayoría, como son la epidermolisis bullosa juntural y distrófica, el síndrome de Kindler, el xeroderma pigmentoso o la paquioniquia congénita, entre otras.
Uno de los objetivos fundamentales de este grupo de investigación es comprender los mecanismos patogénicos de estas enfermedades como eslabón clave para desarrollar estrategias terapéuticas innovadoras y efectivas. Para ello, esta Unidad está llevando a cabo proyectos científicos y técnicos con particular interés en la investigación genética, molecular y celular. Entre las aproximaciones terapéuticas que se están valorando, están la terapia génica y el empleo de células madre humanas adultas y embrionarias en modelos murinos humanizados a nivel preclínico.
Para asegurar una traslación eficiente de los resultados científicos a los pacientes, el grupo cuenta con una dinámica colaboración con centros hospitalarios, empresas biotecnológicas y asociaciones de pacientes. Un ejemplo de ello es el ensayo clínico que se puso en marcha en Madrid y Barcelona en enero de 2008 para el tratamiento de la epidermolisis ampollosa distrófica recesiva con un sustituto cutáneo diseñado por esta Unidad con el empleo de técnicas de bioingeniería de tejidos y células madre epidérmicas adultas.
Dicho sustituto cutáneo, que demostró su eficacia en estudios preclínicos conducidos en esta Unidad, recibió la denominación de medicamento huérfano por la EMEA y en este momento está siendo valorado en un ensayo clínico por la empresa española Cellerix con el apoyo de la asociación de pacientes DEBRA-España.
Se trata de la máquina molecular más compleja e intrincada de la biología humana, ya que edita más de 90 % de nuestros genes. Los errores en este proceso están vinculados con muchas enfermedades incluyendo la mayoría de los tipos de cáncer.
Un estudio en ratones muestra que es posible revertir los efectos del envejecimiento en las neuronas mediante reprogramación celular, aumentando su número y capacidad de conexión, lo que podría abrir nuevas vías para tratar enfermedades neurodegenerativas.
