Una investigación española descubre que la anulación de la proteína FKBP51 detiene el párkinson y ayuda a mejorar la motricidad en modelos animales. Este hallazgo abre una vía al tratamiento de lo que es el segundo trastorno neurodegenerativo más común en humanos y que cada 11 de abril se conmemora en el Día Mundial del Párkinson.
Una reciente investigación del Cima Universidad de Navarra revela una manera de frenar el avance del párkinson a través de la inactivación de una proteína llamada FKBP51. El procedimiento, que se ha llevado a cabo en ratones, también devuelve la movilidad a los roedores.
Esta condición, que afecta a las funciones motoras y no motoras, se caracteriza por la pérdida progresiva de neuronas dopaminérgicas que contienen un pigmento denominado neuromelanina. Los síntomas incluyen alteraciones cognitivas en varios órganos y problemas gastrointestinales.
A pesar de los avances en el desarrollo de terapias para controlarlo, todavía no existen estrategias para prevenir o ralentizar la progresión de esta enfermedad. “Por lo tanto, es fundamental impulsar estudios orientados a identificar nuevos tratamientos neuroprotectores para estos pacientes”, explican las investigadoras del Cima Ana García-Osta y Mar Cuadrado-Tejedor.
El estudio, publicado en la revista científica Molecular Therapy, desarrolló un modelo de ratón que replica los mismos mecanismos moleculares en el cerebro de pacientes con párkinson, como la acumulación de neuromelanina.
“Nuestros hallazgos indican que el proceso de envejecimiento aumenta la susceptibilidad de las neuronas dopaminérgicas a la acumulación de este pigmento, lo que incrementa el riesgo de la enfermedad”, apunta la primera autora del trabajo, Marta García-Gómara.
En su modelo de roedor humanizado, los científicos vieron que la proteína FKBP51 aumentaba con el envejecimiento y el párkinson, lo que significa que su anulación podría crear una nueva línea de investigación terapéutica.
“La FKBP51 participa en el plegamiento de proteínas y su sobreexpresión se ha asociado a procesos de neuroinflamación. En nuestro estudio, observamos que su inhibición protege a las neuronas dopaminérgicas, reduce la neuroinflamación, mejora la función motora y frena la progresión del párkinson”, explican las autoras.
Tras los resultados, el equipo de Cima trabaja en el diseño de moléculas específicas para inhibir o reducir los niveles de FKBP51 con el fin de que lleguen al cerebro en concentraciones efectivas.
Actualmente, unas 200 000 personas padecen de párkinson en España, lo que sitúa a este país como el noveno en el mundo con un mayor número de enfermos por este trastorno neurológico, según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
Cada año se diagnostican 10 000 nuevos casos en España, y se sitúa como la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en todo el mundo después del alzhéimer.
Su incidencia es dos veces mayor en hombres que en mujeres especialmente en edades avanzadas, aunque la edad no es el único factor de riesgo ya que hasta un 20% de los casos se producen en personas con menos de 50 años.
Además, en las últimas dos décadas la discapacidad asociada al párkinson ha crecido un 80% y la mortalidad se ha duplicado.
Por otro lado, las proyecciones del último estudio sobre la Carga Global de Enfermedades apuntan a que España será el país con mayor incidencia de esta enfermedad en 2050, con una prevalencia de 850 casos por 100 000 habitantes.
Las cifras también crecerán a nivel internacional en los próximos 25 años. Concretamente amentarán un 112%, por lo que en 2050 habrá más de 25,2 millones de personas con esta condición. Esto se debe al aumento de la esperanza de vida y al crecimiento demográfico generalizado en todo el mundo.
Referencia:
Marta Garcia-Gomara. et al. FKBP51 inhibition ameliorates neurodegeneration and motor dysfunction in the neuromelanin-SNCA mouse model of Parkinson's disease. Molecular Therapy. 2025
Un equipo reconstruye en 3D, con una precisión sin precedentes, un milímetro cúbico del córtex visual de un ratón.
Esta investigación, publicada en la revista ‘Nature Communications’, contribuye a mejorar la caja de herramientas moleculares para la eliminación de ARN, al aportar más opciones para la comunidad científica biomédica.
