Investigadores de la Universidad de Sevilla trabajan con compuestos derivados de azúcares capaces de prevenir y curar ciertas patologías. Los iminoazúcares permiten recuperan el plegamiento original de las proteínas mutante. Esta estrategia supone una esperanza para el tratamiento de enfermedades raras, como la enfermedad de Gaucher o la enfermedad de Fabry, que implican un deterioro neurológico importante y para las que hoy en día no hay tratamientos satisfactorios.
El grupo de investigación de química bioorgánica de los carbohidratos de la Universidad de Sevilla desarrolla glicofármacos capaces de unirse fuertemente a proteínas mutantes que se encuentran mal plegadas y devolverles su forma correcta.
Los expertos trabajan con compuestos derivados de azúcares capaces de prevenir y curar ciertas patologías. Esta estrategia supone una esperanza para el tratamiento de enfermedades raras, como la enfermedad de Gaucher o la enfermedad de Fabry, que implican un deterioro neurológico importante y para las que hoy en día no hay tratamientos satisfactorios.
La investigadora y recién nombrada directora del Servicio General de Investigación (SGI) de Criogenia, Carmen Ortiz Mellet, explica que en los enfermos que sufren este problema, la proteína mal plegada es incapaz de alcanzar el lisosoma, donde debería realizar su función, y es destruida, originando la enfermedad.
Esta primera línea de actuación consiste en utilizar un nuevo tipo de derivados de carbohidratos, los iminoazúcares sp2, como chaperonas farmacológicas, esto es, como acompañantes de la proteína durante su biosíntesis y transporte, proporcionándole protección y recuperando su funcionalidad.
Una segunda aproximación consiste en el diseño de sistemas de transporte de fármacos y de material génico basado en carbohidratos –glicotransportadores. "A partir de azúcares se generan nanopartículas biocompatibles que pueden encapsular tanto ADN como otros agentes terapéuticos e introducirlos eficazmente en las células que necesitan ser tratadas", explica Ortiz Mellet.
La tercera línea de investigación se centra en el desarrollo de una tecnología para la preparación de caramelos enriquecidos en componentes con propiedades prebióticas y nutracéuticas. Los llamados glicobióticos son formulaciones que se obtienen a partir de azúcares alimentarios comunes, como la fructosa o la glucosa, y que ayudan a prevenir y curar las enfermedades de inflamación intestinal, favoreciendo una flora bacteriana beneficiosa y el fortalecimiento del sistema inmunitario.
“Se ha demostrado en ratas, pollos y cerdos que estos caramelos previenen daños en el colon y aceleran la recuperación en el caso de lesiones tales como úlceras o enfermedades como el Síndrome de Crohn”, concluye Ortiz Mellet.
Cuando un gen está mutado y presenta un número alterado de copias es más probable que contribuya al desarrollo del cáncer, según una investigación del IRB Barcelona, donde también se plantea el uso de genes supresores de tumores para la terapia del cáncer, aunque tradicionalmente no se contemplara.
Un estudio revela cómo el material genético de las células saludables cercanas a los tumores puede ayudar a anticipar posibles reapariciones de esta enfermedad. Los investigadores pudieron identificar más de 400 genes que mostraron diferencias significativas en su expresión a la hora de sintetizar varias proteínas.
